科學(xué)技術(shù)創(chuàng)新造福于民，此次頒布的上海市科技進(jìn)步一等獎中，醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域占比20%。瞄準(zhǔn)醫(yī)學(xué)前沿與世界難點(diǎn)，來自本市醫(yī)療機(jī)構(gòu)的醫(yī)務(wù)人員不斷創(chuàng)新理論、探索技術(shù)，“解鎖”臨床重大疾病，為提升群眾健康水平貢獻(xiàn)智慧。
攻克眼內(nèi)惡性腫瘤治療世界性難題
“眼睛是心靈的窗戶”，惡疾卻會讓這扇窗蒙灰乃至破碎。視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤（RB）和葡萄膜黑色素瘤（UM）分別是兒童和成人最常見的兩大眼內(nèi)惡性腫瘤，占所有眼內(nèi)惡性腫瘤的95%以上，且我國RB發(fā)病率和患者數(shù)量均居世界第一位。RB和UM的危害極大，可致盲、致殘、甚至導(dǎo)致死亡。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院范先群教授領(lǐng)銜團(tuán)隊(duì)，針對眼內(nèi)惡性腫瘤診療存在的關(guān)鍵問題，以我國最大眼腫瘤生物樣本庫為基礎(chǔ)，揭示了眼內(nèi)惡性腫瘤的發(fā)生機(jī)制，并建立基因診斷、多靶點(diǎn)治療等新技術(shù)，提高患者保眼率。
團(tuán)隊(duì)首次揭示了眼內(nèi)惡性腫瘤發(fā)生新機(jī)制，在國際上率先發(fā)現(xiàn)并命名葡萄膜黑色素瘤抑癌長鏈非編碼RNA（lncRNA）CANT1，并發(fā)現(xiàn)lncRNA
ROR對UM的重要促癌作用，就此提出腫瘤發(fā)生的“陷阱修飾”學(xué)說。國際權(quán)威學(xué)術(shù)論文評估機(jī)構(gòu)“F1000
Prime”推薦并評價(jià)該成果“揭示腫瘤發(fā)生新機(jī)制，是腫瘤研究的范例。”
針對視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤患兒，團(tuán)隊(duì)首次提出了進(jìn)展期RB“先摘除眼球再化療”的新觀點(diǎn)，有效提高患兒生存率。同時(shí)，傳統(tǒng)的靜脈化療會造成惡心、嘔吐、頭發(fā)脫落等副作用，有時(shí)甚至引起第二腫瘤，為此，團(tuán)隊(duì)在國內(nèi)率先開展了“RB眼動脈超選擇介入化療”，范先群介紹，“這種方法是將藥物直接輸入瘤體內(nèi)部，達(dá)到定向殺傷的效果，可以很大程度避免靜脈化療的全身副作用。”該治療方法也成為我國首個(gè)RB介入治療的專家共識。團(tuán)隊(duì)同時(shí)開展視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤治療的多中心大樣本臨床研究，聯(lián)合上海、北京、廣州、天津等國內(nèi)11家著名大學(xué)附屬醫(yī)院眼科，對RB化療方案開展前瞻性隨機(jī)對照研究，并建立眼內(nèi)惡性腫瘤化療、激光、冷凍、放療和手術(shù)等綜合序列治療方案，形成國內(nèi)治療共識規(guī)范，提高我國RB整體診斷和治療水平，造福更多患兒。
拓展理論創(chuàng)新“重建靈巧有用的手”
臂叢神經(jīng)損傷可以造成一側(cè)上肢完全癱瘓，是致殘率最高的周圍神經(jīng)損傷之一。以往治療水平只能重建“會動的手”，但要重建“靈巧有用的手”仍是世界難題。現(xiàn)有研究臂叢損傷修復(fù)的研究體系是脊髓→神經(jīng)干→靶器官，這種理論應(yīng)用對于修復(fù)單根神經(jīng)、恢復(fù)單個(gè)動作、重建“會動的手”是有效的，可是，對于重建“靈巧有用的手”明顯不夠。
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院手外科徐文東教授、中國工程院院士顧玉東教授領(lǐng)銜團(tuán)隊(duì)進(jìn)行理論創(chuàng)新，將研究拓展到大腦，將大腦和周圍作為一個(gè)整體，形成大腦→脊髓→神經(jīng)干→靶器官的研究體系。團(tuán)隊(duì)首次發(fā)現(xiàn)臂叢損傷后大腦發(fā)生特殊變化，甚至影響到運(yùn)動功能區(qū)與高級中樞的聯(lián)系；首次找到臂叢修復(fù)后影響功能恢復(fù)的關(guān)鍵中樞機(jī)制。團(tuán)隊(duì)對手術(shù)修復(fù)后的腦重塑規(guī)律進(jìn)行了系列研究，證實(shí)了臂叢修復(fù)后運(yùn)動中樞功能逐漸恢復(fù)，恢復(fù)程度與上肢功能恢復(fù)呈正相關(guān)。此外團(tuán)隊(duì)還揭示：大腦的運(yùn)動網(wǎng)絡(luò)也發(fā)生重塑，來自對側(cè)半球運(yùn)動中樞的抑制作用逆轉(zhuǎn)為興奮作用、以激活原有沉寂運(yùn)動功能區(qū)的恢復(fù)。
基于新的“大腦→脊髓→神經(jīng)干→靶器官”的理論體系，團(tuán)隊(duì)轉(zhuǎn)化開發(fā)出中樞-周圍聯(lián)合互動的針對性治療新手術(shù)和技術(shù)，并形成新的治療指南。重建“靈巧有用的手”。迄今，指南已被國際權(quán)威教科書收入，得到國際同行高度評價(jià)，發(fā)表SCI論文25篇。項(xiàng)目成果國內(nèi)應(yīng)用于10個(gè)省和直轄市、13家單位，取得顯著社會效益。
尋找“腎精虧虛型慢性病”共性規(guī)律
慢性病是威脅我國群眾健康的最主要疾病。2012年，我國居民慢性病死亡占總死亡人數(shù)86.6%；未來10至15年，我國慢性病仍呈快速增長態(tài)勢。中醫(yī)防治慢性病該怎樣獨(dú)辟蹊徑？上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬龍華醫(yī)院王擁軍教授團(tuán)隊(duì)，論證了慢性病以“腎精虧虛”為主（占83.5%），創(chuàng)新性提出“腎精虧虛型慢性病”概念。
團(tuán)隊(duì)通過3.98萬分文獻(xiàn)分析，和12576例“證病結(jié)合”臨床流行病學(xué)調(diào)查（其中骨質(zhì)疏松癥9626例、腎性骨病224例、骨關(guān)節(jié)炎620例、脊髓型頸椎病509例、地中海貧血281例、骨髓抑制綜合征232例、老年性癡呆1084例），證實(shí)了“腎精虧虛”加速慢性病。在“腎藏精”、“腎主骨、生髓、通于腦”理論指導(dǎo)下，在國家“973”計(jì)劃項(xiàng)目等支持下，取得5項(xiàng)科技創(chuàng)新。
現(xiàn)代醫(yī)療技術(shù)結(jié)合傳統(tǒng)中醫(yī)知識，揭開慢性病之謎。團(tuán)隊(duì)通過分子流行病學(xué)（4942例慢性病，1211例健康人群）和生物信息學(xué)分析，發(fā)現(xiàn)了“腎精”變化與“神經(jīng)-內(nèi)分泌-免疫-循環(huán)（NEIC）系統(tǒng)生物學(xué)功能紊亂”具有相關(guān)性。“腎精虧虛型慢性病”表現(xiàn)為NEIC系統(tǒng)功能失調(diào)，干細(xì)胞微環(huán)境及細(xì)胞信號通路紊亂，導(dǎo)致干細(xì)胞增殖與分化功能下降，組織修復(fù)與代償能力降低。團(tuán)隊(duì)在利用“補(bǔ)腎填精方”治療3544例“腎精虧虛型慢性病”后，總有效率高達(dá)85.6%，明顯改善患者“腎精虧虛”臨床表現(xiàn)，提高了慢性病的防治水平，并建立臨床規(guī)范化方案。
用祖國醫(yī)學(xué)瑰寶，找到“腎精虧虛型慢性病”在病因病機(jī)、臨床證型、病理變化等方面具有共性變化規(guī)律，并從臨床療效以及作用機(jī)制等方面揭示了補(bǔ)腎填精法治療“腎精虧虛型慢性病”的科學(xué)內(nèi)涵，王擁軍教授團(tuán)隊(duì)促進(jìn)了中醫(yī)藥防治慢性病事業(yè)的發(fā)展。建立了“腎精虧虛型慢性病”數(shù)據(jù)庫和知識管理平臺。迄今，團(tuán)隊(duì)獲得授權(quán)專利16項(xiàng)、軟件著作權(quán)4項(xiàng)、醫(yī)院自制制劑批文4項(xiàng)。制定診療指南9項(xiàng)，撰寫科普文章230篇，義診及媒體宣傳130多場次；在2600余家醫(yī)院及社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心推廣應(yīng)用，治療70多萬人次。
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