北京時間10月7日下午五點半，諾貝爾獎委員會授予William G. Kaelin、Peter J. Ratcliffe、以及Gregg L. Semenza諾貝爾生理學(xué)獎或醫(yī)學(xué)獎，以表彰其在闡述細胞感知和適應(yīng)氧氣變化機制中做出的杰出貢獻。三位科學(xué)家首次發(fā)現(xiàn)并完整闡述了缺氧誘導(dǎo)分子（HIF）信號通路在機體應(yīng)對氧濃度改變中的相關(guān)作用機制，為貧血、心血管疾病、黃斑退行性病變以及腫瘤等多種疾病開辟了新的治療靶點。與此同時，瑞金醫(yī)院腎臟內(nèi)科群里也熱鬧起來，“這就是我們所做的世界首個低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑—羅沙思他臨床研究的前期研究，正是這三位諾獎獲得者20年前所作的基礎(chǔ)研究，為我們今天的臨床研究打好了基礎(chǔ)。”瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科謝靜遠主任說。
今年7月25日，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）刊登了兩項由附屬瑞金醫(yī)院腎臟內(nèi)科陳楠教授團隊領(lǐng)銜完成的腎性貧血新藥—羅沙司他的臨床試驗，即是得益于三位科學(xué)家的研究基礎(chǔ)。該藥通過抑制低氧通路中HIF2a脯氨酰羥化酶的活性，減少HIF2a的降解，使HIF2a低氧通路持續(xù)活化，促進內(nèi)源性EPO生成，增強鐵利用率，從而改善慢性腎臟病患者貧血。
據(jù)悉，陳楠教授團隊及全國多中心合作同仁，歷經(jīng)8年，克服重重困難，完成了羅沙司他的II期及III期臨床試驗，肯定了該藥對腎性貧血的療效，并在中國藥監(jiān)審批改革的大環(huán)境下，超越美國、日本和歐洲，成為首個中國率先批準的國際原創(chuàng)新藥，造福廣大腎性貧血患者。目前，脫胎于此次諾獎研究的新藥羅沙司他已經(jīng)在瑞金醫(yī)院供相關(guān)病人使用，藥房也能買到該藥。
聽聞諾獎揭曉，陳楠教授對三名諾獎得主表達了熱烈的祝賀及衷心的感謝，她表示，沒有他們?nèi)?0年前的基礎(chǔ)性研究發(fā)現(xiàn)，也就沒有20年后臨床醫(yī)生沿著這條道路應(yīng)用于臨床的可能，“這是奠基性的工作，很偉大。我們也由此看到基礎(chǔ)研究和臨床醫(yī)學(xué)就是相輔相成的，從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化，這一完整的過程就是我們科研人員和醫(yī)務(wù)人員共同造福人類的努力，雖然這個過程歷時20年，但相信今后轉(zhuǎn)化速度會越來越快，更多更快的把實驗室研究變成造福人類的成果。”
此外，在西藏日喀則醫(yī)院援藏的瑞金醫(yī)院血液科李嘯楊醫(yī)生也提到在西藏發(fā)現(xiàn)大量高原紅細胞增多癥病人，該病就是由于高原缺氧環(huán)境刺激體內(nèi)紅細胞過度增生，導(dǎo)致血液粘稠、血流瘀滯，甚至血栓栓塞，從而對機體各系統(tǒng)和器官功能產(chǎn)生影響，是世居高原居民或長期移居高原居民中發(fā)病率最高、危害最大的慢性高原病。發(fā)病機制上就是人體在缺氧狀態(tài)下，HIF-1基因上調(diào)，導(dǎo)致EPO過度分泌，從而引起了紅細胞的過度生成。西藏日喀則市人民醫(yī)院在瑞金醫(yī)院血液科援藏醫(yī)生的幫助下，從2017年起進行紅細胞單采術(shù)治療高原性紅細胞增多癥，取得了良好的效果。今后，瑞金醫(yī)院血液科也將進一步在高原紅細胞病因治療上進行探究，同時根據(jù)機體對缺氧的反應(yīng)，在慢性貧血的治療上引入新的治療理念。
