
北京時間10月7日下午五點半,,諾貝爾獎委員會授予William G. Kaelin,、Peter J. Ratcliffe、以及Gregg L. Semenza諾貝爾生理學獎或醫(yī)學獎,,以表彰其在闡述細胞感知和適應氧氣變化機制中做出的杰出貢獻,。三位科學家首次發(fā)現并完整闡述了缺氧誘導分子(HIF)信號通路在機體應對氧濃度改變中的相關作用機制,為貧血,、心血管疾病,、黃斑退行性病變以及腫瘤等多種疾病開辟了新的治療靶點。與此同時,,瑞金醫(yī)院腎臟內科群里也熱鬧起來,,“這就是我們所做的世界首個低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑—羅沙思他臨床研究的前期研究,正是這三位諾獎獲得者20年前所作的基礎研究,,為我們今天的臨床研究打好了基礎,。”瑞金醫(yī)院腎內科謝靜遠主任說,。
今年7月25日,,《新英格蘭醫(yī)學雜志》(NEJM)刊登了兩項由附屬瑞金醫(yī)院腎臟內科陳楠教授團隊領銜完成的腎性貧血新藥—羅沙司他的臨床試驗,即是得益于三位科學家的研究基礎,。該藥通過抑制低氧通路中HIF2a脯氨酰羥化酶的活性,,減少HIF2a的降解,使HIF2a低氧通路持續(xù)活化,,促進內源性EPO生成,,增強鐵利用率,從而改善慢性腎臟病患者貧血,。
據悉,,陳楠教授團隊及全國多中心合作同仁,歷經8年,,克服重重困難,完成了羅沙司他的II期及III期臨床試驗,,肯定了該藥對腎性貧血的療效,,并在中國藥監(jiān)審批改革的大環(huán)境下,超越美國,、日本和歐洲,,成為首個中國率先批準的國際原創(chuàng)新藥,造福廣大腎性貧血患者,。目前,,脫胎于此次諾獎研究的新藥羅沙司他已經在瑞金醫(yī)院供相關病人使用,藥房也能買到該藥。
聽聞諾獎揭曉,,陳楠教授對三名諾獎得主表達了熱烈的祝賀及衷心的感謝,,她表示,沒有他們三位20年前的基礎性研究發(fā)現,,也就沒有20年后臨床醫(yī)生沿著這條道路應用于臨床的可能,,“這是奠基性的工作,很偉大,。我們也由此看到基礎研究和臨床醫(yī)學就是相輔相成的,,從基礎研究到臨床應用的轉化,這一完整的過程就是我們科研人員和醫(yī)務人員共同造福人類的努力,,雖然這個過程歷時20年,,但相信今后轉化速度會越來越快,更多更快的把實驗室研究變成造福人類的成果,?!?/p>
此外,在西藏日喀則醫(yī)院援藏的瑞金醫(yī)院血液科李嘯楊醫(yī)生也提到在西藏發(fā)現大量高原紅細胞增多癥病人,,該病就是由于高原缺氧環(huán)境刺激體內紅細胞過度增生,,導致血液粘稠、血流瘀滯,,甚至血栓栓塞,,從而對機體各系統(tǒng)和器官功能產生影響,是世居高原居民或長期移居高原居民中發(fā)病率最高,、危害最大的慢性高原病,。發(fā)病機制上就是人體在缺氧狀態(tài)下,HIF-1基因上調,,導致EPO過度分泌,,從而引起了紅細胞的過度生成。西藏日喀則市人民醫(yī)院在瑞金醫(yī)院血液科援藏醫(yī)生的幫助下,,從2017年起進行紅細胞單采術治療高原性紅細胞增多癥,,取得了良好的效果。今后,,瑞金醫(yī)院血液科也將進一步在高原紅細胞病因治療上進行探究,,同時根據機體對缺氧的反應,在慢性貧血的治療上引入新的治療理念,。