1月8日上午，中共中央,、國務院在北京人民大會堂隆重舉行2015年度國家科學技術獎勵大會,。我院共有兩項成果獲得表彰，分別是附屬瑞金醫(yī)院上海血液學研究所陳賽娟院士領銜的“髓系白血病發(fā)病機制和新型靶向治療研究”項目獲得國家自然科學獎二等獎,，以及附屬第九人民醫(yī)院眼科范先群教授領銜的項目“眼眶外科修復重建關鍵技術體系的創(chuàng)建和應用”獲國家科學技術進步獎二等獎,。
血研所團隊于本世紀初開始通過不懈的努力，創(chuàng)建了急性早幼粒細胞白血病(APL)全反式維甲酸和砷劑協(xié)同靶向治療的理論體系,，并實現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化的重大突破,，使該病成為第一個可基本治愈的急性髓系白血病。該團隊從全基因組水平闡釋了維甲酸逆轉(zhuǎn)白血病細胞惡性表型的分子機制,；揭示了砷劑直接靶向APL癌蛋白,，從而誘導該癌蛋白降解,；首次闡明了砷劑“以毒攻毒”治療APL的分子作用靶點；第一次從分子水平闡明了復方黃黛片治療APL的“君,、臣,、佐、使”的配伍原則,。項目組在大量動物實驗,、分子調(diào)控網(wǎng)絡及隨機臨床對照研究的基礎上，應用全反式維甲酸和三氧化二砷聯(lián)合方案,，通過全國多中心臨床研究,，協(xié)同靶向治療535例初發(fā)APL患者，5年無病生存率達92.9%,。該治療方案的長期安全性亦得到充分證明,。這一研究成果使APL成為目前唯一能被基本治愈的急性髓系白血病。該突破性成果得到國際上的重大反響,，被譽為治療APL的“上海方案”,，現(xiàn)已為全球廣泛應用，是轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究的成功范例,。目前正在將APL協(xié)同靶向治療的思路進一步拓展至其他類型白血病,，使更多的患者受益。此外,，陳賽娟團隊還在國際上率先提出DNA甲基轉(zhuǎn)移酶3A（DNMT3A）等表觀遺傳相關基因異常是構成急性白血病發(fā)病的第三類致病基因的理論,，證實了DNMT3A基因突變是急性單核細胞白血病的始動因素之一，是診斷和預后監(jiān)測的重要分子標志和藥物靶標,。研究團隊還在慢性粒細胞白血病急性變和M2b急性髓系白血病多步驟發(fā)病原理研究方面取得系列重要發(fā)現(xiàn),，為拓展白血病協(xié)同靶向療法奠定了重要基礎。2002年以來在國際著名期刊《自然-遺傳學(Nature Genetics)》《科學(Science)》《癌癥-細胞(Cancer Cell)》等發(fā)表20篇核心論文,，總影響因子250分,，SCI他引1592次。獲國家授權專利13項,，以及CFDA的Ⅰ/Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗批文。先后入選2010及2012年中國科學十大進展,。榮獲中國中醫(yī)科學院第六屆唐氏中醫(yī)藥發(fā)展獎,、美國全國癌癥研究基金會第7屆圣o喬奇癌癥研究創(chuàng)新成就獎等獎項。陳賽娟和陳竺還受邀為《Nature Genetics》,、《新英格蘭醫(yī)學雜志(The New England Journal of Medicine)》,、《血液(Blood)》、《白血病(Leukemia)》等雜志就急性白血病協(xié)同靶向治療和白血病基因組研究撰寫評論和綜述,，獲得國際同行的高度關注和評價,。
九院眼科團隊完成的項目聚焦眼眶外科修復材料和手術治療中存在的關鍵問題,，率先進行眼眶微環(huán)境和可降解功能化材料研究，研制出眼眶修復新型功能化材料,，建立了個性化眼眶修復新技術,。從構建數(shù)字化眼眶模型入手，以解決關鍵技術和設備為突破口,，創(chuàng)建了眼眶外科修復重建關鍵技術體系,，取得了以下成果。首先,，構建了數(shù)字化眼眶外科技術平臺,，制定規(guī)范化診療新方案：構建數(shù)字化眼眶模型、綜合測量和虛擬手術等數(shù)字化眼眶外科技術平臺,。提出眼眶骨折新分類,，創(chuàng)建整復新術式；建立直接眶壓監(jiān)測和眼球突出度測量新方法,，確立眼眶骨折規(guī)范化診療新方案,，牽頭制定我國首個眼眶病診療專家共識。其次,，研制了功能化眼眶修復材料,，建立個性化眼眶修復新技術：國內(nèi)外首次發(fā)現(xiàn)iPSCs形成的關鍵路障和干細胞成骨分化重要環(huán)路；研制眼眶修復新型功能化材料,；建立材料三維定制技術,，實現(xiàn)患者眼眶個性化修復。再次,，研發(fā)了眼眶手術導航技術,，建立精準眼眶外科新策略：與國外同步研發(fā)眼眶手術導航系統(tǒng)，建立術前模擬,、術中引導,、術后評估的精準技術，實現(xiàn)從經(jīng)驗到精準的轉(zhuǎn)變,。應用于眼眶骨折手術,，精度從 4-6mm提高至1mm，復視改善從57.5%提高到90.2%,，眼球內(nèi)陷矯正從72.5%提高到90.9%,。著名眼眶病專家 G.Dorner 評價該研究“顯著提高眼眶修復效果，為臨床提供重要支持”,。最后,，研制了內(nèi)鏡導航手術系統(tǒng)，開創(chuàng)眼眶外科手術新模式：提出“內(nèi)鏡導航”新理念，應用視覺標定和增強現(xiàn)實等技術整合內(nèi)鏡和導航,，研制內(nèi)鏡導航手術系統(tǒng),，實現(xiàn)影像圖像對稱匹配、深部組織可視可知,、重要結構實時預警,，開創(chuàng)眼眶外科手術新模式。應用于眼眶骨折,、甲狀腺相關眼病和眼眶神經(jīng)纖維瘤病等疑難眼眶病,，顯著提高療效、降低并發(fā)癥,。成功率從 56.1%-73.3%提高到 90.1%,，并發(fā)癥從 10 %-19% 下降到5.8%。成果入選2014年中國眼科十大進展,，獲上海市科技進步一等獎,。范先群團隊應用成果完成眼眶手術6900 余例，成果在全國25個省市113家單位推廣應用,，受益患者逾10萬,。
