醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)室里的基礎(chǔ)研究成果，如何以最快的速度投入臨床治療？“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”正在加速這一成果轉(zhuǎn)化的進(jìn)程，在臨床與實(shí)驗(yàn)室之間完成“折返跑”。
近日，由上海交通大學(xué)和上海交大醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院承建的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國(guó)家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（上海）項(xiàng)目，進(jìn)入實(shí)質(zhì)性建設(shè)階段。這也是繼“上海光源”同步輻射裝置、國(guó)家蛋白質(zhì)科學(xué)中心（上海）設(shè)施之后，又一國(guó)家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施在滬開(kāi)建，也成為我國(guó)首個(gè)綜合性國(guó)家級(jí)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心。
作為中心主任，中國(guó)工程院院士陳賽娟說(shuō)，大樓等設(shè)施在3年之內(nèi)就有望竣工，而硬件之外的“軟件”更要先行、加快更新。
“新藥特區(qū)”與臨床一起加速
國(guó)內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的探索早已有之。國(guó)家最高科技獎(jiǎng)得主王振義院士，曾在高死亡率血癌——急性早幼粒細(xì)胞白血病（APL）診療中，首創(chuàng)應(yīng)用全反式維甲酸進(jìn)行誘導(dǎo)分化治療，獲得80%至90%的緩解率。你或許不知，維甲酸原是治療皮膚病的，并非新藥，而是老藥，經(jīng)實(shí)驗(yàn)研究證實(shí)對(duì)APL有效。他們從一例患者開(kāi)始試，試了15例患者，結(jié)果14例病情緩解。后來(lái)，這一轉(zhuǎn)化成果登上國(guó)際權(quán)威學(xué)刊 《血液》，成為誘導(dǎo)分化療法迄今引證率最高的論文。最終，同在上海血液學(xué)研究所的陳賽娟等人，將全反式維甲酸和類似“砒霜”的砷劑結(jié)合運(yùn)用，創(chuàng)建了對(duì)APL進(jìn)行兩藥協(xié)同靶向治療的“上海方案”，使APL成為第一個(gè)可基本治愈的急性髓系白血病。
不過(guò)，在陳賽娟看來(lái)，當(dāng)年王振義老師“老藥新用”的臨床研究，如今卻未必能夠有效復(fù)制。其瓶頸還在于臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)報(bào)批流程比較漫長(zhǎng)，臨床前研究成果要投入臨床一期試驗(yàn)，申報(bào)過(guò)程平均至少要兩三年光景，跑完三期臨床的全程大約花去十年功夫。有時(shí)，擴(kuò)大和發(fā)現(xiàn)藥物適應(yīng)癥的試驗(yàn)，甚至試驗(yàn)中應(yīng)用的新試劑、新儀器，均要先拿藥證才能上馬，這在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)路上變?yōu)橐环N時(shí)間障礙。
事實(shí)上，部分發(fā)達(dá)國(guó)家一期、二期臨床試驗(yàn)采用的不是審批制，而是備案制。陳賽娟院士認(rèn)為，國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心首先須形成嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范，同時(shí)探索在新藥物、新療法的臨床試驗(yàn)中開(kāi)辟“自貿(mào)區(qū)”式先行先試模式。據(jù)了解，在血液腫瘤領(lǐng)域轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)和基礎(chǔ)上，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國(guó)家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（上海）的轉(zhuǎn)化重點(diǎn)聚焦在中國(guó)人健康的痛點(diǎn)難點(diǎn)上，即胃癌、肝癌等腫瘤，糖尿病等代謝性疾病，以及冠心病、高血壓等心腦血管疾病領(lǐng)域的重大疾病。
“病房特區(qū)”與患者一起探索
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國(guó)家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（上海）正建設(shè)六大平臺(tái)，包括在國(guó)內(nèi)率先推出的300張“轉(zhuǎn)化型病床”。上海交大醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院副院長(zhǎng)寧光院士告訴記者，根據(jù)個(gè)人志愿，按照醫(yī)學(xué)倫理，在這些“病房特區(qū)”中，不同類型的病人入住，包括患有疑難雜癥的乃至傳統(tǒng)意義絕癥的。他們?cè)诖私邮苤委熗瑫r(shí)也接受轉(zhuǎn)化研究，比如進(jìn)行基于臨床前研究的新藥測(cè)試等。本人可獲得高水平醫(yī)療救助，也可為其他同病者探索并發(fā)展出更新更好的治療方法和手段。
作為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)特區(qū)，與之配套的還有高等級(jí)高規(guī)格的層流凈化病房，以及符合GMP 標(biāo)準(zhǔn)的無(wú)塵無(wú)菌車間，醫(yī)學(xué)研究人員與患者共同探索細(xì)胞治療、基因治療、抗體治療等新型療法。同時(shí)，這部分轉(zhuǎn)化型病床也面向健康人群進(jìn)行研究。
記者從上海交大轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)指揮部了解到，上海設(shè)施力求醫(yī)理、醫(yī)工多學(xué)科交叉融合，利用上海交大理工學(xué)科基礎(chǔ)，創(chuàng)新研發(fā)醫(yī)療技術(shù)與設(shè)備，有望實(shí)現(xiàn)如質(zhì)子刀等重大新型醫(yī)療儀器與裝備的國(guó)產(chǎn)化，同時(shí)轉(zhuǎn)化出一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的適宜醫(yī)療儀器和裝備。同時(shí)，上海設(shè)施作為唯一綜合性轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心，與北京協(xié)和醫(yī)院、解放軍301醫(yī)院、四軍大、川大華西醫(yī)院等4個(gè)專門化中心，已形成國(guó)家部署的“1+4”布局，并且結(jié)成了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心聯(lián)盟，共商醫(yī)學(xué)發(fā)展策略。
“人才特區(qū)”與技術(shù)一起引入
科技創(chuàng)新之源在于人才。在國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心著力攻關(guān)的三大方向上，以瑞金醫(yī)院為首的科研隊(duì)伍已形成梯隊(duì)，仍在積極從世界范圍引進(jìn)更多將才、帥才。陳賽娟院士向記者表示，比如在上海設(shè)施的六大平臺(tái)上，仍缺乏專攻設(shè)施的技術(shù)專家，對(duì)技術(shù)進(jìn)行挖掘、推進(jìn)、迭代等。這些專家可能擔(dān)任十余個(gè)首席崗位，再配以數(shù)十名專業(yè)技術(shù)人員。即使在臨床上，也要專門設(shè)置“研究型醫(yī)生”甚至“研究型護(hù)士”：在傳統(tǒng)醫(yī)生之外，對(duì)接受臨床試驗(yàn)的對(duì)象進(jìn)行觀察、記錄、總結(jié)、匯報(bào)等，保障臨床試驗(yàn)高質(zhì)量、高效率。
而對(duì)于特殊人才的引進(jìn)和配伍，可能也需要一定的“特區(qū)政策”。比如，按照現(xiàn)有的國(guó)家杰出青年基金以及地方上各級(jí)各類人才計(jì)劃的標(biāo)準(zhǔn)，這部分人才不一定能夠達(dá)標(biāo)相應(yīng)的學(xué)術(shù)要求；之后，在現(xiàn)行考評(píng)制度下，也可能因?yàn)閷W(xué)術(shù)為重的原因而不易獲得更好的薪酬與晉升。記者了解到，如何為他們?cè)O(shè)定門檻與臺(tái)階，比如嘗試將其納入上海高校建設(shè)高峰、高原學(xué)科計(jì)劃中，正作為人才隊(duì)伍建設(shè)的新機(jī)制加以探索。
另外，在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)專家看來(lái)，轉(zhuǎn)化必然與市場(chǎng)相關(guān)聯(lián)。與國(guó)外醫(yī)療健康領(lǐng)域大量涌現(xiàn)的“教授公司”大不相同，國(guó)內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的“最后一公里”往往不是科研人員起步往下走。陳賽娟直言，這其中既有固有觀念有待轉(zhuǎn)化的原因，也有考評(píng)制度有待改革的原因，除了論文發(fā)表的傳統(tǒng)指標(biāo)外，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)更需設(shè)立技術(shù)方法開(kāi)發(fā)、專利轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化等應(yīng)用性指標(biāo)。尤其海外引進(jìn)的領(lǐng)軍者，他們對(duì)于個(gè)人、團(tuán)隊(duì)與單位之間的成果轉(zhuǎn)化利益分配尤為關(guān)注，也需體制機(jī)制加以保障，消除其后顧之憂。中心也將設(shè)立促進(jìn)轉(zhuǎn)化的辦公機(jī)構(gòu)。
專家點(diǎn)評(píng)
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)一直是醫(yī)學(xué)研究的理念，如何利用現(xiàn)代科學(xué)新成果，提高轉(zhuǎn)化效率，成為一個(gè)迫切需要解決的現(xiàn)實(shí)問(wèn)題。
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國(guó)家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（上海）破土動(dòng)工，成為上海承擔(dān)的第三個(gè)國(guó)家基礎(chǔ)研究大科學(xué)設(shè)施。在這里，將實(shí)現(xiàn)“三縱三橫”愿景，聚焦對(duì)國(guó)人健康危害最大的三大疾病，著力建設(shè)三大關(guān)鍵技術(shù)支撐平臺(tái)，以及300張臨床研究性床位為主的臨床研究平臺(tái)；在這里，將探索適應(yīng)新型轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的機(jī)制體制、人事制度和監(jiān)管制度建設(shè)；在這里，將與一墻之隔的上海交大醫(yī)學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院有機(jī)互動(dòng)與整合，形成匯千余人能級(jí)、融各類醫(yī)學(xué)研究人才的人才高地和技術(shù)高地，并向上海乃至全國(guó)開(kāi)放，成為大眾創(chuàng)業(yè)、萬(wàn)眾創(chuàng)新的熱土。更為欣喜的是，陳賽娟院士倡議成立“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國(guó)家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施聯(lián)盟”，亦得到各方積極響應(yīng)。此舉為實(shí)現(xiàn)協(xié)同創(chuàng)新和醫(yī)療資源共享，為發(fā)揮智庫(kù)作用并為國(guó)家醫(yī)療衛(wèi)生政策發(fā)展進(jìn)言獻(xiàn)策等，具有極大推動(dòng)作用。——中國(guó)工程院院士、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院副院長(zhǎng) 寧光
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