醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)室里的基礎(chǔ)研究成果,，如何以最快的速度投入臨床治療？“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”正在加速這一成果轉(zhuǎn)化的進(jìn)程,，在臨床與實(shí)驗(yàn)室之間完成“折返跑”,。
近日，由上海交通大學(xué)和上海交大醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院承建的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（上海）項(xiàng)目,，進(jìn)入實(shí)質(zhì)性建設(shè)階段,。這也是繼“上海光源”同步輻射裝置、國家蛋白質(zhì)科學(xué)中心（上海）設(shè)施之后,，又一國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施在滬開建,，也成為我國首個(gè)綜合性國家級(jí)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心。
作為中心主任,，中國工程院院士陳賽娟說,，大樓等設(shè)施在3年之內(nèi)就有望竣工，而硬件之外的“軟件”更要先行,、加快更新,。
“新藥特區(qū)”與臨床一起加速
國內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的探索早已有之。國家最高科技獎(jiǎng)得主王振義院士,，曾在高死亡率血癌——急性早幼粒細(xì)胞白血病（APL）診療中,，首創(chuàng)應(yīng)用全反式維甲酸進(jìn)行誘導(dǎo)分化治療,，獲得80%至90%的緩解率。你或許不知,，維甲酸原是治療皮膚病的,，并非新藥，而是老藥,，經(jīng)實(shí)驗(yàn)研究證實(shí)對(duì)APL有效,。他們從一例患者開始試，試了15例患者,，結(jié)果14例病情緩解,。后來，這一轉(zhuǎn)化成果登上國際權(quán)威學(xué)刊 《血液》,，成為誘導(dǎo)分化療法迄今引證率最高的論文,。最終，同在上海血液學(xué)研究所的陳賽娟等人,，將全反式維甲酸和類似“砒霜”的砷劑結(jié)合運(yùn)用,，創(chuàng)建了對(duì)APL進(jìn)行兩藥協(xié)同靶向治療的“上海方案”，使APL成為第一個(gè)可基本治愈的急性髓系白血病,。
不過,，在陳賽娟看來,，當(dāng)年王振義老師“老藥新用”的臨床研究，如今卻未必能夠有效復(fù)制,。其瓶頸還在于臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)報(bào)批流程比較漫長,，臨床前研究成果要投入臨床一期試驗(yàn)，申報(bào)過程平均至少要兩三年光景,，跑完三期臨床的全程大約花去十年功夫,。有時(shí)，擴(kuò)大和發(fā)現(xiàn)藥物適應(yīng)癥的試驗(yàn),，甚至試驗(yàn)中應(yīng)用的新試劑,、新儀器，均要先拿藥證才能上馬,，這在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)路上變?yōu)橐环N時(shí)間障礙,。
事實(shí)上，部分發(fā)達(dá)國家一期,、二期臨床試驗(yàn)采用的不是審批制,，而是備案制。陳賽娟院士認(rèn)為,，國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心首先須形成嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范,，同時(shí)探索在新藥物、新療法的臨床試驗(yàn)中開辟“自貿(mào)區(qū)”式先行先試模式,。據(jù)了解,，在血液腫瘤領(lǐng)域轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)和基礎(chǔ)上，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（上海）的轉(zhuǎn)化重點(diǎn)聚焦在中國人健康的痛點(diǎn)難點(diǎn)上,，即胃癌,、肝癌等腫瘤，糖尿病等代謝性疾病,，以及冠心病,、高血壓等心腦血管疾病領(lǐng)域的重大疾病。
“病房特區(qū)”與患者一起探索
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（上海）正建設(shè)六大平臺(tái),，包括在國內(nèi)率先推出的300張“轉(zhuǎn)化型病床”,。上海交大醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院副院長寧光院士告訴記者，根據(jù)個(gè)人志愿,，按照醫(yī)學(xué)倫理,，在這些“病房特區(qū)”中，不同類型的病人入住,，包括患有疑難雜癥的乃至傳統(tǒng)意義絕癥的,。他們在此接受治療同時(shí)也接受轉(zhuǎn)化研究，比如進(jìn)行基于臨床前研究的新藥測試等,。本人可獲得高水平醫(yī)療救助,，也可為其他同病者探索并發(fā)展出更新更好的治療方法和手段,。
作為轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)特區(qū)，與之配套的還有高等級(jí)高規(guī)格的層流凈化病房,，以及符合GMP 標(biāo)準(zhǔn)的無塵無菌車間,，醫(yī)學(xué)研究人員與患者共同探索細(xì)胞治療、基因治療,、抗體治療等新型療法,。同時(shí)，這部分轉(zhuǎn)化型病床也面向健康人群進(jìn)行研究,。
記者從上海交大轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)指揮部了解到,，上海設(shè)施力求醫(yī)理、醫(yī)工多學(xué)科交叉融合,，利用上海交大理工學(xué)科基礎(chǔ),，創(chuàng)新研發(fā)醫(yī)療技術(shù)與設(shè)備，有望實(shí)現(xiàn)如質(zhì)子刀等重大新型醫(yī)療儀器與裝備的國產(chǎn)化,，同時(shí)轉(zhuǎn)化出一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的適宜醫(yī)療儀器和裝備,。同時(shí)，上海設(shè)施作為唯一綜合性轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心,，與北京協(xié)和醫(yī)院,、解放軍301醫(yī)院、四軍大,、川大華西醫(yī)院等4個(gè)專門化中心,，已形成國家部署的“1+4”布局，并且結(jié)成了轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心聯(lián)盟,，共商醫(yī)學(xué)發(fā)展策略。
“人才特區(qū)”與技術(shù)一起引入
科技創(chuàng)新之源在于人才,。在國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心著力攻關(guān)的三大方向上,，以瑞金醫(yī)院為首的科研隊(duì)伍已形成梯隊(duì)，仍在積極從世界范圍引進(jìn)更多將才,、帥才,。陳賽娟院士向記者表示，比如在上海設(shè)施的六大平臺(tái)上,，仍缺乏專攻設(shè)施的技術(shù)專家，對(duì)技術(shù)進(jìn)行挖掘、推進(jìn),、迭代等,。這些專家可能擔(dān)任十余個(gè)首席崗位，再配以數(shù)十名專業(yè)技術(shù)人員,。即使在臨床上,，也要專門設(shè)置“研究型醫(yī)生”甚至“研究型護(hù)士”：在傳統(tǒng)醫(yī)生之外,，對(duì)接受臨床試驗(yàn)的對(duì)象進(jìn)行觀察、記錄,、總結(jié),、匯報(bào)等，保障臨床試驗(yàn)高質(zhì)量,、高效率,。
而對(duì)于特殊人才的引進(jìn)和配伍，可能也需要一定的“特區(qū)政策”,。比如,，按照現(xiàn)有的國家杰出青年基金以及地方上各級(jí)各類人才計(jì)劃的標(biāo)準(zhǔn)，這部分人才不一定能夠達(dá)標(biāo)相應(yīng)的學(xué)術(shù)要求,；之后,，在現(xiàn)行考評(píng)制度下，也可能因?yàn)閷W(xué)術(shù)為重的原因而不易獲得更好的薪酬與晉升,。記者了解到,，如何為他們設(shè)定門檻與臺(tái)階，比如嘗試將其納入上海高校建設(shè)高峰,、高原學(xué)科計(jì)劃中,，正作為人才隊(duì)伍建設(shè)的新機(jī)制加以探索。
另外,，在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)專家看來,，轉(zhuǎn)化必然與市場相關(guān)聯(lián)。與國外醫(yī)療健康領(lǐng)域大量涌現(xiàn)的“教授公司”大不相同,，國內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的“最后一公里”往往不是科研人員起步往下走,。陳賽娟直言，這其中既有固有觀念有待轉(zhuǎn)化的原因,，也有考評(píng)制度有待改革的原因,，除了論文發(fā)表的傳統(tǒng)指標(biāo)外，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)更需設(shè)立技術(shù)方法開發(fā),、專利轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化等應(yīng)用性指標(biāo),。尤其海外引進(jìn)的領(lǐng)軍者，他們對(duì)于個(gè)人,、團(tuán)隊(duì)與單位之間的成果轉(zhuǎn)化利益分配尤為關(guān)注,，也需體制機(jī)制加以保障，消除其后顧之憂,。中心也將設(shè)立促進(jìn)轉(zhuǎn)化的辦公機(jī)構(gòu),。
專家點(diǎn)評(píng)
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)一直是醫(yī)學(xué)研究的理念，如何利用現(xiàn)代科學(xué)新成果，提高轉(zhuǎn)化效率,，成為一個(gè)迫切需要解決的現(xiàn)實(shí)問題,。
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施（上海）破土動(dòng)工，成為上海承擔(dān)的第三個(gè)國家基礎(chǔ)研究大科學(xué)設(shè)施,。在這里,，將實(shí)現(xiàn)“三縱三橫”愿景，聚焦對(duì)國人健康危害最大的三大疾病,，著力建設(shè)三大關(guān)鍵技術(shù)支撐平臺(tái),，以及300張臨床研究性床位為主的臨床研究平臺(tái)；在這里,，將探索適應(yīng)新型轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究的機(jī)制體制,、人事制度和監(jiān)管制度建設(shè)；在這里,，將與一墻之隔的上海交大醫(yī)學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院有機(jī)互動(dòng)與整合,，形成匯千余人能級(jí)、融各類醫(yī)學(xué)研究人才的人才高地和技術(shù)高地,，并向上海乃至全國開放,，成為大眾創(chuàng)業(yè)、萬眾創(chuàng)新的熱土,。更為欣喜的是,，陳賽娟院士倡議成立“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)國家重大科技基礎(chǔ)設(shè)施聯(lián)盟”，亦得到各方積極響應(yīng),。此舉為實(shí)現(xiàn)協(xié)同創(chuàng)新和醫(yī)療資源共享,，為發(fā)揮智庫作用并為國家醫(yī)療衛(wèi)生政策發(fā)展進(jìn)言獻(xiàn)策等，具有極大推動(dòng)作用,?！袊こ淘涸菏俊⑸虾＝煌ù髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院副院長 寧光
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