醫(yī)學實驗室里的基礎研究成果，如何以最快的速度投入臨床治療？“轉(zhuǎn)化醫(yī)學”正在加速這一成果轉(zhuǎn)化的進程，在臨床與實驗室之間完成“折返跑”。
近日，由上海交通大學和上海交大醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院承建的轉(zhuǎn)化醫(yī)學國家重大科技基礎設施（上海）項目，進入實質(zhì)性建設階段。這也是繼“上海光源”同步輻射裝置、國家蛋白質(zhì)科學中心（上海）設施之后，又一國家重大科技基礎設施在滬開建，也成為我國首個綜合性國家級轉(zhuǎn)化醫(yī)學中心。
作為中心主任，中國工程院院士陳賽娟說，大樓等設施在3年之內(nèi)就有望竣工，而硬件之外的“軟件”更要先行、加快更新。
“新藥特區(qū)”與臨床一起加速
國內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學的探索早已有之。國家最高科技獎得主王振義院士，曾在高死亡率血癌——急性早幼粒細胞白血病（APL）診療中，首創(chuàng)應用全反式維甲酸進行誘導分化治療，獲得80%至90%的緩解率。你或許不知，維甲酸原是治療皮膚病的，并非新藥，而是老藥，經(jīng)實驗研究證實對APL有效。他們從一例患者開始試，試了15例患者，結(jié)果14例病情緩解。后來，這一轉(zhuǎn)化成果登上國際權(quán)威學刊 《血液》，成為誘導分化療法迄今引證率最高的論文。最終，同在上海血液學研究所的陳賽娟等人，將全反式維甲酸和類似“砒霜”的砷劑結(jié)合運用，創(chuàng)建了對APL進行兩藥協(xié)同靶向治療的“上海方案”，使APL成為第一個可基本治愈的急性髓系白血病。
不過，在陳賽娟看來，當年王振義老師“老藥新用”的臨床研究，如今卻未必能夠有效復制。其瓶頸還在于臨床試驗的申請報批流程比較漫長，臨床前研究成果要投入臨床一期試驗，申報過程平均至少要兩三年光景，跑完三期臨床的全程大約花去十年功夫。有時，擴大和發(fā)現(xiàn)藥物適應癥的試驗，甚至試驗中應用的新試劑、新儀器，均要先拿藥證才能上馬，這在轉(zhuǎn)化醫(yī)學路上變?yōu)橐环N時間障礙。
事實上，部分發(fā)達國家一期、二期臨床試驗采用的不是審批制，而是備案制。陳賽娟院士認為，國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學中心首先須形成嚴格的臨床試驗標準規(guī)范，同時探索在新藥物、新療法的臨床試驗中開辟“自貿(mào)區(qū)”式先行先試模式。據(jù)了解，在血液腫瘤領域轉(zhuǎn)化經(jīng)驗和基礎上，轉(zhuǎn)化醫(yī)學國家重大科技基礎設施（上海）的轉(zhuǎn)化重點聚焦在中國人健康的痛點難點上，即胃癌、肝癌等腫瘤，糖尿病等代謝性疾病，以及冠心病、高血壓等心腦血管疾病領域的重大疾病。
“病房特區(qū)”與患者一起探索
轉(zhuǎn)化醫(yī)學國家重大科技基礎設施（上海）正建設六大平臺，包括在國內(nèi)率先推出的300張“轉(zhuǎn)化型病床”。上海交大醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院副院長寧光院士告訴記者，根據(jù)個人志愿，按照醫(yī)學倫理，在這些“病房特區(qū)”中，不同類型的病人入住，包括患有疑難雜癥的乃至傳統(tǒng)意義絕癥的。他們在此接受治療同時也接受轉(zhuǎn)化研究，比如進行基于臨床前研究的新藥測試等。本人可獲得高水平醫(yī)療救助，也可為其他同病者探索并發(fā)展出更新更好的治療方法和手段。
作為轉(zhuǎn)化醫(yī)學特區(qū)，與之配套的還有高等級高規(guī)格的層流凈化病房，以及符合GMP 標準的無塵無菌車間，醫(yī)學研究人員與患者共同探索細胞治療、基因治療、抗體治療等新型療法。同時，這部分轉(zhuǎn)化型病床也面向健康人群進行研究。
記者從上海交大轉(zhuǎn)化醫(yī)學指揮部了解到，上海設施力求醫(yī)理、醫(yī)工多學科交叉融合，利用上海交大理工學科基礎，創(chuàng)新研發(fā)醫(yī)療技術(shù)與設備，有望實現(xiàn)如質(zhì)子刀等重大新型醫(yī)療儀器與裝備的國產(chǎn)化，同時轉(zhuǎn)化出一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)的適宜醫(yī)療儀器和裝備。同時，上海設施作為唯一綜合性轉(zhuǎn)化醫(yī)學中心，與北京協(xié)和醫(yī)院、解放軍301醫(yī)院、四軍大、川大華西醫(yī)院等4個專門化中心，已形成國家部署的“1+4”布局，并且結(jié)成了轉(zhuǎn)化醫(yī)學中心聯(lián)盟，共商醫(yī)學發(fā)展策略。
“人才特區(qū)”與技術(shù)一起引入
科技創(chuàng)新之源在于人才。在國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學中心著力攻關(guān)的三大方向上，以瑞金醫(yī)院為首的科研隊伍已形成梯隊，仍在積極從世界范圍引進更多將才、帥才。陳賽娟院士向記者表示，比如在上海設施的六大平臺上，仍缺乏專攻設施的技術(shù)專家，對技術(shù)進行挖掘、推進、迭代等。這些專家可能擔任十余個首席崗位，再配以數(shù)十名專業(yè)技術(shù)人員。即使在臨床上，也要專門設置“研究型醫(yī)生”甚至“研究型護士”：在傳統(tǒng)醫(yī)生之外，對接受臨床試驗的對象進行觀察、記錄、總結(jié)、匯報等，保障臨床試驗高質(zhì)量、高效率。
而對于特殊人才的引進和配伍，可能也需要一定的“特區(qū)政策”。比如，按照現(xiàn)有的國家杰出青年基金以及地方上各級各類人才計劃的標準，這部分人才不一定能夠達標相應的學術(shù)要求；之后，在現(xiàn)行考評制度下，也可能因為學術(shù)為重的原因而不易獲得更好的薪酬與晉升。記者了解到，如何為他們設定門檻與臺階，比如嘗試將其納入上海高校建設高峰、高原學科計劃中，正作為人才隊伍建設的新機制加以探索。
另外，在轉(zhuǎn)化醫(yī)學專家看來，轉(zhuǎn)化必然與市場相關(guān)聯(lián)。與國外醫(yī)療健康領域大量涌現(xiàn)的“教授公司”大不相同，國內(nèi)轉(zhuǎn)化醫(yī)學的“最后一公里”往往不是科研人員起步往下走。陳賽娟直言，這其中既有固有觀念有待轉(zhuǎn)化的原因，也有考評制度有待改革的原因，除了論文發(fā)表的傳統(tǒng)指標外，轉(zhuǎn)化醫(yī)學更需設立技術(shù)方法開發(fā)、專利轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化等應用性指標。尤其海外引進的領軍者，他們對于個人、團隊與單位之間的成果轉(zhuǎn)化利益分配尤為關(guān)注，也需體制機制加以保障，消除其后顧之憂。中心也將設立促進轉(zhuǎn)化的辦公機構(gòu)。
專家點評
轉(zhuǎn)化醫(yī)學一直是醫(yī)學研究的理念，如何利用現(xiàn)代科學新成果，提高轉(zhuǎn)化效率，成為一個迫切需要解決的現(xiàn)實問題。
轉(zhuǎn)化醫(yī)學國家重大科技基礎設施（上海）破土動工，成為上海承擔的第三個國家基礎研究大科學設施。在這里，將實現(xiàn)“三縱三橫”愿景，聚焦對國人健康危害最大的三大疾病，著力建設三大關(guān)鍵技術(shù)支撐平臺，以及300張臨床研究性床位為主的臨床研究平臺；在這里，將探索適應新型轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究的機制體制、人事制度和監(jiān)管制度建設；在這里，將與一墻之隔的上海交大醫(yī)學院基礎醫(yī)學院有機互動與整合，形成匯千余人能級、融各類醫(yī)學研究人才的人才高地和技術(shù)高地，并向上海乃至全國開放，成為大眾創(chuàng)業(yè)、萬眾創(chuàng)新的熱土。更為欣喜的是，陳賽娟院士倡議成立“轉(zhuǎn)化醫(yī)學國家重大科技基礎設施聯(lián)盟”，亦得到各方積極響應。此舉為實現(xiàn)協(xié)同創(chuàng)新和醫(yī)療資源共享，為發(fā)揮智庫作用并為國家醫(yī)療衛(wèi)生政策發(fā)展進言獻策等，具有極大推動作用。——中國工程院院士、上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院副院長 寧光
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