近期，由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院發(fā)起的一項(xiàng)“BBM-P002注射液立體定向雙側(cè)殼核治療中晚期原發(fā)性帕金森病的安全性,、耐受性和有效性的研究”,，順利完成上海首例受試者給藥。
本次研究是上海首個(gè)適用于中晚期原發(fā)性帕金森病的以腺相關(guān)病毒（AAV）為載體的基因療法的臨床研究，由附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任,、博士生導(dǎo)師劉軍教授牽頭,，與來自功能神經(jīng)外科、核醫(yī)學(xué)科,、影像科等學(xué)科的專家們,，組成多學(xué)科團(tuán)隊(duì)共同推進(jìn)實(shí)施。本研究的臨床試驗(yàn)注冊(cè)號(hào)為：ChiCTR2400079539,，其方案經(jīng)由院內(nèi)學(xué)術(shù)委員會(huì)及倫理委員會(huì)審核批準(zhǔn),，已經(jīng)獲得科技部中國人類遺傳資源國際科學(xué)研究合作許可，并在網(wǎng)站公示（國科人遺審字〔2024〕GH0406號(hào)）,。
該研究是一項(xiàng)單臂,、開放性設(shè)計(jì)、小樣本探索性臨床研究,，主要納入年齡40-65歲,、病史≥5年、Hoehn-Yahr分期為2.5-4期的中晚期帕金森病患者,。其研究藥物為BBM-P002注射液,，使用AAV作為載體，通過腦立體定向注射技術(shù),，將治療基因遞送至患者腦內(nèi)，促進(jìn)多巴胺合成與分泌,，阻止疾病進(jìn)展,，以期實(shí)現(xiàn)“單次給藥、長期有效”的治療效果,。
經(jīng)過研究團(tuán)隊(duì)的嚴(yán)謹(jǐn)篩查和評(píng)估,，首例受試者符合入選標(biāo)準(zhǔn)，并于2024年6月29日成功完成給藥,。目前,，該受試者已完成治療后4周的隨訪：影像學(xué)報(bào)告顯示研究藥物注射部位準(zhǔn)確，雙側(cè)紋狀體基因表達(dá)產(chǎn)物活性增強(qiáng),；受試者整體狀態(tài)良好,，各項(xiàng)指標(biāo)無異常，生活質(zhì)量較前有所提高,；長期安全性和有效性仍在嚴(yán)密監(jiān)測(cè)和觀察中,。
劉軍教授表示：“帕金森病是一種較為常見的神經(jīng)退行性疾病，然而當(dāng)前應(yīng)用的治療手段,，無論藥物或手術(shù),，僅能幫助患者有限的癥狀改善，并不能延緩病情進(jìn)程，更無法治愈,。此次研究順利的啟動(dòng)以及首例受試者初步隨訪的完成,，為廣大患者群體帶來了新的希望！”后續(xù),，研究團(tuán)隊(duì)將緊密關(guān)注首例受試者的隨訪情況,，并據(jù)此不斷完善診治方案和操作規(guī)范。期待著持續(xù)的研究突破,，繼而造福更多的患者,！
