7月25日凌晨,，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎臟內(nèi)科陳楠教授為通訊作者，領(lǐng)導(dǎo)的2項(xiàng)關(guān)于最新的腎性貧血治療藥物-羅沙司他-治療慢性腎臟?。–KD）患者腎性貧血的研究結(jié)果,，同時(shí)在全球最具影響力的權(quán)威醫(yī)學(xué)雜志之一——《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上背靠背發(fā)表。而基于此研究的結(jié)果,，羅沙司他作為國(guó)家1.1類(lèi)新藥也已通過(guò)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）優(yōu)先評(píng)審批程序,，超越美國(guó)、日本及歐洲,，率先在中國(guó)獲批上市,，用于透析患者腎性貧血治療，該藥的上市對(duì)我國(guó)及全球腎性貧血患者治療影響深遠(yuǎn),。
中國(guó)成人慢性腎病患病率為10.8%,，總數(shù)高達(dá)1.2億。腎性貧血是慢性腎臟病患者因促紅細(xì)胞生成素缺乏造成的貧血,，在幾乎沒(méi)有臨床癥狀的慢性腎病1期和2期人群中,，約三分之一的患者有貧血問(wèn)題，慢性腎病3期,，這個(gè)比例達(dá)到了50%,，到了尿毒癥期，幾乎100%的患者都存在貧血的狀況,，可見(jiàn)腎性貧血人群基數(shù)巨大,。對(duì)腎性貧血早期治療可以顯著減少患者心血管事件、提高生活質(zhì)量,、降低死亡率,。目前治療腎性貧血的主要藥物是紅細(xì)胞生成刺激劑，但該類(lèi)藥無(wú)法改善鐵的吸收和利用,，在全身炎癥狀態(tài)下治療反應(yīng)較差,，且需靜脈或者皮下給藥，患者的依從性欠缺，部分患者可引起高血壓,。
瑞金醫(yī)院腎臟內(nèi)科陳楠教授團(tuán)隊(duì)牽頭,，歷經(jīng)8年，經(jīng)過(guò)確定全國(guó)合作單位,、討論并制定臨床研究方案,、指導(dǎo)各單位進(jìn)行臨床研究、以及收集數(shù)據(jù),、數(shù)據(jù)分析和大量學(xué)術(shù)分析討論等艱辛過(guò)程,，對(duì)于低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）-羅沙司他治療慢性腎臟病（CKD）患者腎性貧血進(jìn)行了多中心,、大規(guī)模的全國(guó)臨床研究,。
陳楠教授指出,這兩項(xiàng)隨機(jī)III期臨床研究結(jié)果證實(shí)，全球首個(gè)HIF-PHI---羅沙司他,，可有效提高透析患者和CKD患者血紅蛋白水平,，改善鐵代謝，降低鐵調(diào)素,。特別是羅沙司他可維持內(nèi)源性促紅細(xì)胞生成素水平處于或接近正常生理范圍,，從而增加紅細(xì)胞數(shù)量，提高血紅蛋白水平,，并且該效應(yīng)不受炎癥狀態(tài)影響,。此外，羅沙司他為口服藥,，患者服用方便,，依從性好，該藥具有全新機(jī)制,，為腎性貧血治療里程碑式的新型藥物,。
《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》副主編、《NEJM醫(yī)學(xué)前沿》執(zhí)行主編肖瑞平教授評(píng)價(jià)道,，這項(xiàng)研究創(chuàng)造了多個(gè)首次：首次背靠背發(fā)表中國(guó)團(tuán)隊(duì)的臨床試驗(yàn),，首個(gè)中國(guó)率先批準(zhǔn)的國(guó)際原創(chuàng)新藥，首個(gè)低氧通路新藥,；新英格蘭雜志首篇中國(guó)大陸完成,、以第一和通訊作者發(fā)表的3期臨床試驗(yàn)。
瑞金醫(yī)院院長(zhǎng)瞿介明表示,，做好臨床研究是大型三甲醫(yī)院責(zé)無(wú)旁貸的擔(dān)當(dāng),，瑞金醫(yī)院始終積極鼓勵(lì)各個(gè)學(xué)科和臨床醫(yī)務(wù)人員進(jìn)行臨床研究，近年來(lái)醫(yī)院科研管理部門(mén)主動(dòng)從倫理審查開(kāi)始,，到新藥上市前的各項(xiàng)飛行檢查,，積極支持和幫助各學(xué)科做好有價(jià)值的臨床研究，切實(shí)為人民健康作出力所能及的貢獻(xiàn)。
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https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1901713?query=featured_home
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