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4月8日，由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院、國家兒童醫(yī)學(xué)中心——上海兒童醫(yī)學(xué)中心主辦的“2018年白血病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)國際工作會議”在上海舉行。由國家兒童醫(yī)學(xué)中心——上海兒童醫(yī)學(xué)中心牽頭開展的ALL（小兒急性淋巴細(xì)胞白血病）多中心臨床研究團(tuán)隊(duì)匯報(bào)階段性成果，兒童急淋白血病5年以上長期生存率較10年前上升近10%，總體已接近90%，接近國際發(fā)達(dá)地區(qū)水平。同時(shí)，研究發(fā)現(xiàn)多個(gè)導(dǎo)致疾病復(fù)發(fā)的主要因素。會上，國家衛(wèi)健委兒童白血病專家委員會正式組建，將匯聚血液腫瘤領(lǐng)域頂尖專家共同商討癌癥診療“卡脖”因素，共商白血病規(guī)范化診療、精準(zhǔn)醫(yī)療新技術(shù)應(yīng)用、醫(yī)保支付與疾病登記系統(tǒng)等管理體系建設(shè)。 黨中央、國務(wù)院和國家衛(wèi)生健康委員會一直高度重視白血病等重大疾病的診治和保障工作。根據(jù)上海CDC癌癥傳報(bào)系統(tǒng)報(bào)告，每10萬個(gè)15歲以下兒童中就有4.7人患有白血病，據(jù)此推算全國每年新增兒童白血病患者約1.4萬人左右，白血病已成為危害兒童健康的重大疾病之一。 上海兒童醫(yī)學(xué)中心從2005年成立國內(nèi)首個(gè)白血病多中心協(xié)作SCMC-ALL2005方案，經(jīng)過10年摸索和經(jīng)驗(yàn)累積，由國家兒童醫(yī)學(xué)中心——上海兒童醫(yī)學(xué)中心繼續(xù)進(jìn)行新一輪多中心協(xié)作，啟動CCCG-ALL2015方案（急淋白血病臨床診治方案），發(fā)展到至今已涵蓋全國20個(gè)省市地區(qū)（包括香港）。此外，CCCG-ALL2015方案作為中國第一個(gè)注冊的多中心兒童白血病隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)，3年來已累計(jì)了4200余例入組患者的臨床數(shù)據(jù)。該方案得到國際兒童腫瘤治療權(quán)威機(jī)構(gòu)美國圣述德兒童研究醫(yī)院外籍院士裴正康教授的悉心指導(dǎo)，并得到VIVA(香港)兒童癌癥基金會的資助，開展標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范的中國兒童ALL診療研究，使高質(zhì)量的全國性兒童白血病臨床研究規(guī)范化，為我國兒童ALL規(guī)范化診療做出示范。該項(xiàng)目負(fù)責(zé)人，上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液/腫瘤中心湯靜燕教授表示，作為迄今質(zhì)量控制最嚴(yán)格的兒童ALL臨床研究，CCCG-ALL2015方案除了定期進(jìn)行協(xié)作組內(nèi)的橫向縱向核查，還引入第三方稽查、微小殘留病（MRD）質(zhì)控檢查，嚴(yán)格謹(jǐn)慎地對每一個(gè)病例和數(shù)據(jù)的真實(shí)準(zhǔn)確性作過程保障。 階段性成果令人滿意。湯靜燕教授表示，兒童急淋白血病無病生存率與10年前相比也明顯上升，目前2015方案3年無病生存率和生存率為分別為87%和94%；發(fā)現(xiàn)增加門冬酰胺酶劑量可有效預(yù)防髓外白血病的復(fù)發(fā)，PRPS1基因突變是ALL復(fù)發(fā)的重要原因之一，ARHGEF12基因多態(tài)性和化療引起的貧血相關(guān)等極具意義的研究成果。她還建議ALL（急淋）成熟的多中心協(xié)作模式進(jìn)一步推廣至其它類型白血病和尚未建立多中心協(xié)作的地區(qū)，為更多患兒及其家庭帶來新的希望。 技術(shù)方面，多中心協(xié)作組將引入基于NGS的遺傳性血液病分子診斷，以更明確白血病分型，從而開展更精準(zhǔn)的治療。疾病復(fù)發(fā)是導(dǎo)致兒童白血病死亡病例的最首要原因。兒中心還同時(shí)研究利用二代測序新技術(shù)建立更精確更敏感的微小殘留病灶檢測方法，將微小殘留病（MRD）可檢測水平降低到10-6的范疇，這將進(jìn)一步有效檢測治療的有效性。 大會通報(bào)首個(gè)國家級兒童白血病專家委員會將成立。委員會將發(fā)揮專家智庫作用，進(jìn)一步協(xié)同規(guī)范化疾病的診治：臨床診療工作組將通過科學(xué)咨詢、倫理審核以及過程管理規(guī)范和促進(jìn)兒童白血病的臨床研究；臨床轉(zhuǎn)化工作組將評估新技術(shù)轉(zhuǎn)化的科學(xué)性、可行性，通過科學(xué)咨詢、統(tǒng)計(jì)分析協(xié)助和參與兒童白血病的臨床研究。這無疑將對我國兒童白血病的相關(guān)項(xiàng)目運(yùn)作及過程管理的統(tǒng)一規(guī)范化起到舉足輕重的科學(xué)引領(lǐng)作用。 專家組建議全力推進(jìn)國家層面的兒童腫瘤登記系統(tǒng)、兒童白血病臨床研究注冊系統(tǒng)、兒童白血病臨床研究數(shù)據(jù)庫的建設(shè)。這不僅大大提高數(shù)據(jù)采集的及時(shí)性、有效性及準(zhǔn)確性，更能打破目前的“信息孤島”現(xiàn)狀，真正地迎來信息融合與數(shù)據(jù)共享的“醫(yī)療大數(shù)據(jù)”，為我國乃至全球的兒童白血病診療提供及其有價(jià)值的指導(dǎo)意義。
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