7月25日凌晨，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎臟內(nèi)科陳楠教授為通訊作者，領(lǐng)導(dǎo)的2項(xiàng)關(guān)于最新的腎性貧血治療藥物-羅沙司他-治療慢性腎臟病（CKD）患者腎性貧血的研究結(jié)果，同時(shí)在全球最具影響力的權(quán)威醫(yī)學(xué)雜志之一——《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上背靠背發(fā)表。而基于此研究的結(jié)果，羅沙司他作為國家1.1類新藥也已通過中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）優(yōu)先評審批程序，超越美國、日本及歐洲，率先在中國獲批上市，用于透析患者腎性貧血治療，該藥的上市對我國及全球腎性貧血患者治療影響深遠(yuǎn)。
中國成人慢性腎病患病率為10.8%，總數(shù)高達(dá)1.2億。腎性貧血是慢性腎臟病患者因促紅細(xì)胞生成素缺乏造成的貧血，在幾乎沒有臨床癥狀的慢性腎病1期和2期人群中，約三分之一的患者有貧血問題，慢性腎病3期，這個(gè)比例達(dá)到了50%，到了尿毒癥期，幾乎100%的患者都存在貧血的狀況，可見腎性貧血人群基數(shù)巨大。對腎性貧血早期治療可以顯著減少患者心血管事件、提高生活質(zhì)量、降低死亡率。目前治療腎性貧血的主要藥物是紅細(xì)胞生成刺激劑，但該類藥無法改善鐵的吸收和利用，在全身炎癥狀態(tài)下治療反應(yīng)較差，且需靜脈或者皮下給藥，患者的依從性欠缺，部分患者可引起高血壓。
瑞金醫(yī)院腎臟內(nèi)科陳楠教授團(tuán)隊(duì)牽頭，歷經(jīng)8年，經(jīng)過確定全國合作單位、討論并制定臨床研究方案、指導(dǎo)各單位進(jìn)行臨床研究、以及收集數(shù)據(jù)、數(shù)據(jù)分析和大量學(xué)術(shù)分析討論等艱辛過程，對于低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）-羅沙司他治療慢性腎臟病（CKD）患者腎性貧血進(jìn)行了多中心、大規(guī)模的全國臨床研究。
陳楠教授指出,這兩項(xiàng)隨機(jī)III期臨床研究結(jié)果證實(shí)，全球首個(gè)HIF-PHI---羅沙司他，可有效提高透析患者和CKD患者血紅蛋白水平，改善鐵代謝，降低鐵調(diào)素。特別是羅沙司他可維持內(nèi)源性促紅細(xì)胞生成素水平處于或接近正常生理范圍，從而增加紅細(xì)胞數(shù)量，提高血紅蛋白水平，并且該效應(yīng)不受炎癥狀態(tài)影響。此外，羅沙司他為口服藥，患者服用方便，依從性好，該藥具有全新機(jī)制，為腎性貧血治療里程碑式的新型藥物。
《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》副主編、《NEJM醫(yī)學(xué)前沿》執(zhí)行主編肖瑞平教授評價(jià)道，這項(xiàng)研究創(chuàng)造了多個(gè)首次：首次背靠背發(fā)表中國團(tuán)隊(duì)的臨床試驗(yàn)，首個(gè)中國率先批準(zhǔn)的國際原創(chuàng)新藥，首個(gè)低氧通路新藥；新英格蘭雜志首篇中國大陸完成、以第一和通訊作者發(fā)表的3期臨床試驗(yàn)。
瑞金醫(yī)院院長瞿介明表示，做好臨床研究是大型三甲醫(yī)院責(zé)無旁貸的擔(dān)當(dāng)，瑞金醫(yī)院始終積極鼓勵(lì)各個(gè)學(xué)科和臨床醫(yī)務(wù)人員進(jìn)行臨床研究，近年來醫(yī)院科研管理部門主動(dòng)從倫理審查開始，到新藥上市前的各項(xiàng)飛行檢查，積極支持和幫助各學(xué)科做好有價(jià)值的臨床研究，切實(shí)為人民健康作出力所能及的貢獻(xiàn)。
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https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1901713?query=featured_home
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